Działalność polegająca na opracowywaniu i sprzedawaniu leków to ogromny przemysł, a firmy co roku przynoszą miliardy przychodów. Szacuje się, że sprzedaż leków na receptę przekroczy 1,3 bln USD w 2018 roku. Sprzedaż w aptece jest większa niż produkt krajowy brutto z 15 krajów łącznie. Dla niektórych osób, szczególnie tych z rzadkimi chorobami, koszt tych leków na życie może być drogi. Leki sieroce, leki zaprojektowane do leczenia chorób, których doświadcza tylko kilka osób, mogą łatwo kosztować dobrze sześć liczb.
Niektóre firmy ubezpieczeniowe nie obejmują całej lub znacznej części tych leków, pozostawiając rodziny i osoby dotknięte chorobą, aby same pokryć koszty. Jest to znaczące obciążenie finansowe dla wielu osób i spowodowało dużą kontrolę branży.
Wprowadzono pewne środki w celu zrekompensowania kosztów, takich jak organizacje non-profit i programy pomocy na recepty. Chociaż mogą one być pomocne dla niektórych, duży odsetek ludzi nie kwalifikuje się i muszą płacić z kieszeni za te ratujące życie leki.
01 Glybera
Jego producent, UniQure, powiedział w 2017 roku, że nie chciałby, aby nie odnawiał pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w Europie. Pomimo wysokiej ceny, Glybera nigdy się nie złapała z powodu bardzo ograniczonego popytu na pacjenta.
02 Soliris
Soliris może kosztować pacjentów do 700 000 dolarów rocznie, skuteczny lek stosowany w leczeniu napadowej nocnej hemoglobinurii. Tylko 8 000 osób na świecie ma taki stan. Choroba niszczy czerwone krwinki, powodując u pacjentów infekcje, anemię i zakrzepy krwi.
We wrześniu 2017 r. Władze kanadyjskie nakazały producentowi Alexion Pharmaceuticals obniżenie ceny Soliris, nazywając ją nadmierną.
03 Elaprase
Preparat Elaprase stosuje się w leczeniu zespołu Hunter'a, niezwykle rzadkiego stanu, który dotyka tylko 500 osób w Stanach Zjednoczonych, które hamują funkcje mózgu i rozwój fizyczny. Roczny koszt leku wynosi ponad 500 000 USD.
04 Naglazyme
Preparat Naglazyme stosuje się w leczeniu zespołu Maroteaux-Lamy, który występuje w tkankach łącznych. Typowe objawy to karłowatość, zahamowany rozwój, problemy z sercem i uszkodzenie mózgu. Lek kosztuje ponad 365 000 USD.
05 Cinryze
Cinryze traktuje stan zwany obrzękiem naczynioruchowym, chorobą dotykającą jednego na 50 000 osób w Stanach Zjednoczonych. Kosztem 350 000 $ rocznie, lek kontroluje obrzęk rąk, gardła i żołądka.
06 Folotyn
Folotyn jest terapią rzadkiej postaci nowotworu zwanego chłoniakiem T-komórkowym. Jest to leczenie w ostateczności, które trwa sześć tygodni. Kosztem ponad 320 000 $, nie wykazano przedłużenia żywotności na bardzo długi czas, więc zwykle jest używany tylko w ekstremalnych okolicznościach.
07 Acthar
Lek Acthar jest przepisywany w leczeniu skurczów lub drgawek u dzieci. Ten stan zazwyczaj dotyczy dzieci w wieku od 4 do 11 miesięcy, ale Acthar jest dopuszczony do leczenia dzieci w wieku do dwóch lat. Jest również stosowany w leczeniu różnych stanów u dorosłych, w tym stwardnienia rozsianego. Kosztuje ponad 200 000 $ rocznie.
Badanie przeprowadzone w roku 2017 w Journal of the American Medical Associaton zakwestionowało skuteczność preparatu Acthar, sugerując, że nie było ono skuteczniejsze niż inne tańsze dostępne leki.
08 Myozyme
Myozyme to leczenie Pompego, rzadkiej i czasami śmiertelnej choroby atakującej serce i mięśnie szkieletowe. Kiedy dotyka on niemowląt, śmiertelność często uderza w pierwszym roku. Myozyme jest lizosomalnym enzymem specyficznym względem glikogenu, który w badaniach zwiększył przeżywalność i zmniejszył zależność pacjentów od wentylatorów. Jego roczny koszt wynosi od 100 000 do 300 000 USD rocznie. Obecnie nie jest dostępny w USA